Один из самых страшных вирусов ВИЧ использовали американские ученые для исцеления детей. Дело в том, что больные страдали от генного дефекта, что значило смерть при контакте с внешней средой. Подробнее расскажет Я Житомирянин.
Генетическое заболевание – комбинированный иммунодефицит проявляется в виде отсутствия работы иммунной системы в новорожденных. Для них любой контакт с внешней средой опасный, поэтому им показана жизнь в полной стерильности. Тяжело в таких условиях радоваться и наслаждаться беззаботным детством.
Больные, которые рождаются без иммунной системы, чаще всего умирают в первый год жизни, ведь постепенно в них развиваются серьезные заболевания.
Самым известным примером данного заболевания является Дэвид Веттер, который родился в семидесятых годах. Он прожил 12 лет, придерживаясь в своей жизни полной стерильности. Другими словами – это жизнь в стерильном пузыре. На основе истории этого мальчика сняли ряд потрясающих фильмов. Чтобы выйти из больницы, мальчик пользовался скафандром, ученые НАСА занимались его разработкой. При пересадке костного мозга Дэвид умер.
После этого события прошло 35 лет, ученые с детской больницы Мемфиса сообщили о настоящем открытии. Именно ВИЧ помогает, по их словам, вылечить детей с данным заболеванием. Исследователь Брайан Соррентино рассказывает, как это стало возможным. Дефектный ген заменили клетками костного мозга, вставив копию гена. Впервые в истории для доставки чужеродных генов использовали лентовирусный вектор (семейство вирусов вместе с ВИЧ).
До этого времени ученые боялись и не решались использовать ВИЧ в целях лечения из-за большого шанса негативных последствий. До получения результатов, которые стали настоящим прорывом ученый не дожил, но над его методом работает команда перспективных коллег.
Известно, что исследователь использовал деактивированный ВИЧ, забрав активные части (осталась одна только оболочка). Такая эффективная и безопасная для генной терапии манипуляция помогла доставить здоровую копию в стволовую клетку.
Метод уже использовали на 8 новорожденных, которые вылечились и выздоровели. Этот прорыв дает детям шанс на счастливую и беззаботную жизнь. Известно, что сейчас они живут обычной жизнью. По данным исследований, 1 на 200 000 мальчиков рождается с комбинированным иммунодефицитом.